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地中海貧血為遺傳缺陷所致的一類貧血，目前無藥可治。臨床中若出現(xiàn)嚴重貧血，可采取輸血治療，病情較輕的患者可終生無癥狀，病情較重的患者一般在胎兒時期就胎死宮內或較早夭亡，目前移植異體基因造血干細胞為穩(wěn)定治療的唯一方法。