發(fā)布時(shí)間： 2020-10-21來(lái)源：北京日?qǐng)?bào)
當(dāng)前，在121種罕見(jiàn)病治療藥物中，已在我國(guó)上市且有適應(yīng)癥的有50余種，其中40余種藥物已納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄……在答復(fù)“關(guān)于加強(qiáng)我國(guó)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障政策的建議”時(shí)，國(guó)家醫(yī)保局透露，下一步將繼續(xù)探索建立罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制，并鼓勵(lì)商業(yè)保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)為包括罕見(jiàn)病患者在內(nèi)的人民群眾提供更多保障產(chǎn)品。
罕見(jiàn)病通常是對(duì)發(fā)病率極低、很少見(jiàn)的疾病的統(tǒng)稱(chēng)。其病因大多不明確，一般為先天性疾病。全球目前已知的罕見(jiàn)病有7000多種，其中80%都是由于基因缺陷所導(dǎo)致的遺傳性疾病。我國(guó)因人口基數(shù)龐大、病種繁多，罕見(jiàn)病患者長(zhǎng)期面臨著四處求醫(yī)、無(wú)藥可治，甚至有藥用不起的困境。這一困局究竟該怎么破？
這些年，國(guó)家醫(yī)保局一直不斷探索建立罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制。目前，絕大多數(shù)罕見(jiàn)病對(duì)癥治療藥品以及血友病、特發(fā)性肺纖維化、肌萎縮側(cè)索硬化癥等罕見(jiàn)病用藥已在醫(yī)保目錄中。2019年，國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整中重點(diǎn)考慮罕見(jiàn)病等重大疾病治療用藥，將原發(fā)性肉堿缺乏癥、青年帕金森等罕見(jiàn)病用藥新增納入了目錄，并通過(guò)準(zhǔn)入談判將肺動(dòng)脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見(jiàn)病用藥納入了目錄，價(jià)格大幅下降。據(jù)統(tǒng)計(jì)，121種罕見(jiàn)病治療藥物中，目前已在我國(guó)上市且有適應(yīng)癥的50余種藥品中，已有40余種納入了國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。
盡管如此，從現(xiàn)階段醫(yī)保制度整體發(fā)展?fàn)顩r、群眾疾病治療需求以及醫(yī)療保險(xiǎn)基金支撐能力來(lái)看，當(dāng)前基本醫(yī)療保險(xiǎn)主要滿(mǎn)足人民群眾基本醫(yī)療需求。國(guó)家醫(yī)保局稱(chēng)，相較于部分罕見(jiàn)病患者年人均數(shù)百萬(wàn)的醫(yī)療費(fèi)用而言，目前基本醫(yī)療保險(xiǎn)特別是城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均800多元的籌資水平尚不能滿(mǎn)足罕見(jiàn)病患者保障需求。限于經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展水平和醫(yī)保基金支撐能力，部分價(jià)格非常昂貴的罕見(jiàn)病治療藥物，尚未能納入醫(yī)保用藥范圍。據(jù)透露，醫(yī)保部門(mén)近期已啟動(dòng)了新一輪醫(yī)保目錄調(diào)整工作，將根據(jù)基金支付能力適當(dāng)調(diào)整目錄范圍，更好滿(mǎn)足參保群眾用藥需求。
我國(guó)積極鼓勵(lì)罕見(jiàn)病治療藥品研發(fā)，截至今年5月底，已將71件治療罕見(jiàn)病的注冊(cè)申請(qǐng)納入優(yōu)先審評(píng)程序，大大加快了產(chǎn)品研發(fā)和上市的進(jìn)程。同時(shí)，國(guó)家衛(wèi)健委通過(guò)“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專(zhuān)項(xiàng)對(duì)一些罕見(jiàn)病用藥研發(fā)提供支持，截至目前，共立項(xiàng)課題14項(xiàng)，投入中央支持資金6823萬(wàn)元。建立健全藥品短缺監(jiān)測(cè)預(yù)警體系，提高監(jiān)測(cè)效率和應(yīng)對(duì)能力，著力解決臨床罕見(jiàn)病用藥短缺問(wèn)題。
目前，我國(guó)已建立起多方籌資的罕見(jiàn)病保障機(jī)制。國(guó)家持續(xù)加大大病保險(xiǎn)資金投入，支持普惠性提高大病保障水平和用于對(duì)貧困人口傾斜支付。與此同時(shí)，國(guó)家醫(yī)保局還高度重視發(fā)揮商業(yè)健康保險(xiǎn)對(duì)基本醫(yī)保的補(bǔ)充作用，鼓勵(lì)商保產(chǎn)品開(kāi)發(fā)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，目前有160多家保險(xiǎn)公司開(kāi)展了商業(yè)健康保險(xiǎn)業(yè)務(wù)，開(kāi)發(fā)了超過(guò)5000個(gè)商業(yè)保險(xiǎn)產(chǎn)品。從商業(yè)健康保障產(chǎn)品保障范圍看，目前已有200多種重大疾病保險(xiǎn)產(chǎn)品將一些罕見(jiàn)病納入保障范圍中。多數(shù)商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)產(chǎn)品將罕見(jiàn)病患者醫(yī)療費(fèi)用納入保障范圍，為罕見(jiàn)病患者提供就醫(yī)費(fèi)用保障。
國(guó)家醫(yī)保局稱(chēng)，下一步將繼續(xù)研究探索建立政府主導(dǎo)、多方籌資、社會(huì)參與的罕見(jiàn)病用藥保障機(jī)制。同時(shí)，加強(qiáng)部門(mén)協(xié)同，提高罕見(jiàn)病患者診療服務(wù)水平，提升罕見(jiàn)病用藥供應(yīng)保障能力，做好罕見(jiàn)病審評(píng)審批，加快發(fā)展商業(yè)健康保險(xiǎn)，鼓勵(lì)商業(yè)保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)為包括罕見(jiàn)病患者在內(nèi)的人民群眾提供更多的保障產(chǎn)品，合力維護(hù)好罕見(jiàn)病患者基本醫(yī)療權(quán)益。
