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假肥大性肌營(yíng)養(yǎng)不良的藥物治療，目前糖皮質(zhì)激素治療是唯一被證實(shí)可以有效地延緩病程的藥物，短期口服可以增強(qiáng)骨骼肌的力量和功能，并可能在更長(zhǎng)的時(shí)間內(nèi)穩(wěn)定骨骼肌的力量和功能。
此外，艾地苯醌和輔酶Q10等藥物有助于延緩呼吸肌和心肌的病變，還有左旋精氨酸、支鏈氨基酸和一水肌酸等藥物，可以有效地促進(jìn)肌肉細(xì)胞的增殖代謝，也處于試用治療階段。還有一部分可以針對(duì)病因進(jìn)行基因治療，但是這些治療方法尚處于臨床試驗(yàn)階段。